普拉替尼疗效显著:抗癌新突破!2个月肿瘤大幅减小

2022-09-23来自:澳门太阳城官网网站_肺癌

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普拉替尼

普拉替尼疗效显著:抗癌新突破!2个月肿瘤大幅减小

近年来创新药物、创新疗法不断问世,美国FDA批准了三款“不限癌种”疗法,人类癌症治疗已经从“针对癌种”迈入“针对特定基因”的精准靶向新时代。

作为“不限癌种”疗法的重要信号通路之一,RET致癌基因存在于多种癌症中,但能够精准靶向RET融合或突变的药物却少的可怜。

RET变异主要有融合和突变,RET融合常见于非小细胞澳门太阳城官网网站_肺癌和甲状腺乳头状癌,突变常见于甲状腺髓样癌;

其他癌种如食管癌、澳门太阳城棋牌_胰腺癌、澳门太阳城|平台官网_卵巢癌、唾液腺癌等也有发现RET基因致癌性变异。

普拉替尼

普拉替尼 :抗癌新突破!

2020年,这一领域迎来曙光。一款高选择性RET抑制剂普拉替尼(代号BLU-667),以出色的研究数据备受瞩目,为RET变异癌症治疗带来积极变化。

目前,普拉替尼已获FDA批准用于RET融合阳性的转移性非小细胞澳门太阳城官网网站_肺癌、RET融合阳性的碘难治甲状腺癌和需要系统治疗的RET突变的甲状腺髓样癌。

甲状腺癌 :2个月肿瘤大幅减小!

一名27岁的散发型甲状腺髓样癌(MTC)患者也获益于普拉替尼。该患者病情重,需要紧急气管切开和大面积的手术治疗,但多学科专家会诊后认为手术风险极大,有瘘管形成和出血的风险。

经检查,该患者携带多个RET突变(L629P,D631_R635DELINSG和V637R)。在医生建议下,患者参加了普拉替尼临床试验,以第二剂量水平(每天60 mg)开始治疗。

仅仅28天后,患者血清肿瘤标志物降钙素降低了90%

8周后目标病变减少了19%!之后将剂量升高至每天200 mg,患者实现了部分反应,肿瘤减少了30%以上!

随后,再次调整剂量为每天300 mg,在治疗的第10个月时,达到确认的部分缓解(最大降低47%)!在此期间癌胚抗原(CEA)水平下降了57%!

通过普拉替尼治疗,患者健康状况大大改善,气管造口管移除了,体重也恢复了!至今患者仍在接受普拉替尼治疗。

澳门太阳城官网网站_肺癌:4个月病情完全控制!

一名72岁男性患者被诊断为晚期非小细胞澳门太阳城官网网站_肺癌,先后接受顺铂、培美曲塞、卡铂等药物化疗,但无法控制病情。

基因检测发现,患者存在KIF5B-RET融合,之后患者参加了凡德他尼(Vandetanib)和依维莫司联合治疗的临床试验方案,起初患者获得了部分缓解,但在11个周期后病情再次出现进展。

在医生建议下,患者加入了普拉替尼的1期临床试验。在应用普拉替尼(每天300 mg)治疗16周后,患者出现部分缓解,肿瘤体积减少了34%(图1),呼吸困难等症状也得到明显改善。

更重要的是,在整个治疗过程中患者对普拉替尼均良好耐受,未发生与药物相关的任何不良事件。之后患者继续以普拉替尼治疗,病情得到了最大程度的控制!

图1 上图为患者基线时病灶情况,下图为患者使用普拉替尼治疗16周后,可见肿瘤体积明显减小

普拉替尼:广谱抗癌,控制率超90%

1. 非小细胞澳门太阳城官网网站_肺癌:普拉替尼对于初治和经治RET融合阳性非小细胞澳门太阳城官网网站_肺癌患者均产生疗效,无需考虑RET融合位点或中枢神经系统受累情况。

在87例既往接受过含铂化疗的患者中,普拉替尼治疗的患者的总缓解率(ORR)为57%。在27例不适合接受含铂化疗的初治患者中,ORR为70%。

2. 甲状腺髓样癌(MTC)和甲状腺乳头状癌(PTC)60 名 RET 突变 MTC 患者和 5 名 RET 融合 PTC 患者接受普拉替尼治疗,58% 的患者先前接受过酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的治疗。

在 49 名可评估的 MTC 患者中,客观缓解率(ORR)为 47%,疾病控制率(DCR)高达 98% 。

普拉替尼治疗 MTC 患者的响应率与 TKI 是否耐药或 RET 基因类型无关。在先前使用过卡博替尼/凡德他尼的 MTC 患者中,普拉替尼治疗的 ORR 仍高达46%;

2/3 可评估的 V804M 突变患者达到了部分缓解。此外,50%的可评估 PTC 患者达到了部分缓解。

3. 其他实体瘤纳入研究的RET融合实体瘤患者包括3例澳门太阳城棋牌_胰腺癌、3例结澳门太阳城游戏正网_肠癌、2例胆管癌、6例其他癌种患者,均接受过系统性治疗和化疗;

最终在可评估疗效的12例患者中,ORR可达50%,疾病控制率(DCR) 92%,所有澳门太阳城棋牌_胰腺癌和胆管癌患者均有反应。

效果惊艳,未来可期

【普拉替尼价格方面】

在中国,普吉华(普拉替尼)胶囊,规格为100mg*120粒*1瓶,售价60000元/盒。

目前,普吉华?被成功纳入2021成都《惠蓉保特定高额药品目录》、微医保百万医疗险2021升级版特药目录和水滴百万医疗2021年版特药目录。此外,基石药业还在水滴筹平台建立绿色筹款通道,帮助特困患者加速筹款进程。

泽普而康——患者救助项目启动

为帮助更多的中国肿瘤患者能够以可负担的方式安全、实际、有效地获得高质量的创新抗癌药物,切实减轻患者的疾痛负担。北京康盟慈善基金会于2021年7月正式启动“泽普而康——患者救助项目”,项目旨在帮助广大低保及低收入人群获得更大的支持,为符合项目条件的患者免费提供援助药品治疗同时强化患者治疗疾病的信心 ,基石药业向北京康盟慈善基金会无偿提供援助药品普吉华?(通用名:普拉替尼胶囊)。

目前这款救助方案已启动,非低保患者购买一盒,援助一盒,项目执行周期内循环!但价格还是很高,希望2022年普拉替尼(普吉华)能进入国家医保,让跟多病友们能够吃得起!

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温馨提示:患者必须要做到合理科学用药,在专业医生或药师指导下用药,根据个体病情选择合适的治疗方案。